——有望實現對有/無抑制物12歲及以上重型A/B型血友病患者全覆蓋
昨日，賽諾菲宣布其全球首個且唯一的血友病siRNA（小干擾RNA）創新非因子療法——賽菲因?（芬妥司蘭鈉注射液）已正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，適用于患有以下疾病的12 歲及以上兒童和成人患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。該療法通過每年最少6次皮下注射[1]的創新機制，有望破解中國血友病人群長期面臨的"出血"與"針頭"雙重負擔，推動中國血友病治療模式向規范化、可持續轉型，拓展了中國規律替代治療新選擇。
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："作為全球罕見病領域的領導者和先行者，賽諾菲很自豪能夠進一步豐富我們在中國罕見血液病領域的創新治療方案。賽菲因?的獲批將為我國血友病患者帶來全新的治療選擇，尤其滿足了伴抑制物患者人群的治療需求，為解決長期困擾患者的‘出血負擔'與‘針頭負擔'兩大難題提供了新方案。未來，我們將持續深耕中國市場，加速引入更多革命性創新藥物，并攜手各界推動罕見病規范診療與支付保障體系的構建和優化，使科學奇跡為更多患者帶來切實獲益。"
此次獲批主要基于ATLAS III期臨床研究數據。研究結果表明，與按需治療相比，接受芬妥司蘭鈉注射液治療的患者，無論是否伴有抑制物，均顯示出顯著療效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%[2]，無抑制物患者ABR降低71%[1]。該數據證實其在廣泛血友病人群中均可提供有效的出血保護，顯著降低出血風險，且具有良好的安全性。
ATLAS III臨床研究全球牽頭研究者（leading PI）之一、南方醫科大學南方醫院血液科主任醫師孫競教授表示："首個降低抗凝血酶創新療法的獲批標志著中國血友病治療真正邁入了非因子治療的新時代。該藥物通過靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，實現了對伴或不伴抑制物的12歲及以上重型血友病A/B患者的全覆蓋。其一年最少6針皮下注射，極大提高了給藥便捷性和治療依從性，徹底告別了傳統因子治療需要頻繁靜脈注射的負擔。它不僅填補了抑制物陽性患者無藥可防的治療空白，也為所有血友病患者提供了一種更高效、更可持續的治療新選擇，真正讓'規律治療，人人可及'成為可能。 "
血友病是我國首批被納入目錄的罕見病之一，目前國內登記患者數約4萬余例[3]。患者因先天缺乏特定凝血因子，面臨自發性或創傷后過度出血的風險，終生伴隨"血流不止"的威脅與痛苦。如不能很好控制，最終可導致關節損傷、變形乃至殘疾，甚至威脅生命。
華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院血液內科胡豫教授表示："作為一種終身性的遺傳性出血性疾病，血友病不僅嚴重威脅患者的生命健康，也給其家庭與社會帶來沉重負擔。患者長期承受反復出血和關節損傷的威脅，規范的規律替代治療與隨訪至關重要。我們相信血友病創新非因子療法的到來，能夠為我國血友病患者的規范化治療與管理提供切實可行的新路徑，幫助更多血友病患者實現更高質量、更有尊嚴的生活。"
據《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》顯示[4]，重型血友病患者年均出血次數高達32次，每十天左右一次的"出血負擔"是患者面臨的巨大難關，其中90.42%的患者發生關節出血，出血最多的關節為膝關節、踝關節；約86%的患者長期遭受疼痛困擾，54.88%的患者會有不同程度的殘疾并持有殘疾證，且隨著年齡增長，越來越多的患者出現殘疾情況。2025年版《血友病治療中國指南》[5]將非因子治療定義為規律替代治療（預防治療）之一，作為重型以及反復發生出血的中間型血友病患者的管理基石。規范的規律替代治療是控制出血的關鍵，但規范意味著患者每周需要進行2-3次預防性的足劑量凝血因子注射，每年100多次靜脈注射，沉重的"針頭負擔"讓不少患者望而卻步。而對于伴抑制物的血友病患者，為實現同樣的凝血效果，注射量顯著高于抑制物陰性患者。
中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）臨床首席專家楊仁池教授表示："血友病規律替代治療是降低患者出血風險，避免殘疾甚至生命危險的有效路徑。當前的血友病治療方案常常迫使患者在有效出血控制與便捷給藥方案之間做出取舍，無法同時兼顧。非常高興看到此次血友病創新非因子療法的獲批，為實現規律替代治療帶來全新選擇，不僅為血友病患者提供了可靠的出血保護，同時大大降低了患者及其家庭的給藥頻率和注射負擔，有望為更多中國血友病患者帶來治療模式的變革。"
今年3月，賽菲因?（芬妥司蘭鈉注射液）已成功獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準。此次在中國成功獲批，為中國血友病規律替代治療提供了全新選擇，使國內患者能夠及時共享全球醫學進展。值得一提的是，此前賽菲因?已被納入國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃("關愛計劃")》試點項目。
關于芬妥司蘭鈉注射液
芬妥司蘭鈉注射液是血友病領域首個通過降低抗凝血酶(AT)水平實現治療的藥物，其每年僅需最少六次皮下注射，可通過預充注射筆或西林瓶與注射器進行給藥，從而為患者提供持續穩定的保護。
通過降低抗凝血酶——一種抗凝蛋白，芬妥司蘭鈉注射液可促使凝血酶生成增加，從而恢復血友病患者的凝血功能。該藥物采用小干擾RNA(siRNA)技術，使其能夠達成低給藥頻率、皮下注射以及低注射劑量。
關于ATLASⅢ期臨床研究
在ATLAS 3期臨床研究中，芬妥司蘭鈉注射液以每年最少六次皮下注射頻率,在各亞組均展現出出血率降低。關鍵數據包括:
? 對于無抑制物血友病患者，與按需因子治療相比,使用芬妥司蘭鈉注射液治療的年化出血率降低71%(估計ABR平均值分別為9.0與31.4,p<0.0001)
?對于有抑制物血友病患者，與按需旁路制劑治療相比,使用芬妥司蘭鈉注射液治療的年化出血率降低73%(估計ABR平均值分別為5.1與19.1,p=0.0006)
?在開放標簽延長研究中，無抑制物患者的觀察中位年化出血率為3.8(IQR:0.0-11.2)，而有抑制物患者的年化出血率為1.9(IQR:0.0-5.6);無抑制物和有抑制物患者的觀察中位自發性年化出血率均為1.9(IQR0.0-7.5;IQR:0.0-3.7);近一半的患者出血次數小于等于1次(31%無出血、47%出血次數0-1次)
芬妥司蘭鈉注射液存在不良反應風險,包括血栓事件、急性及復發性膽囊疾病(部分患者可能行膽囊切除)以及肝毒性。最常見的不良反應(發生率超過10%)為病毒感染、鼻咽炎和細菌感染。
關于血友病
血友病A和B是先天性且終生存在的罕見性出血性疾病,患者的凝血功能受損,容易發生過度出血和自發性關節內出血，從而可能導致關節損傷和慢性疼痛,嚴重影響生活質量。血友病A和B分別由于凝血因子VIII和IX缺乏引起，這會導致凝血酶生成不足和血凝塊無法形成。對于那些對因子治療產生抑制物的患者來說，治療情況將更加復雜。
[1] Young, Guy, et al. "Efficacy and safety of fitusiran prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B with inhibitors (ATLAS-INH): a multicentre, open-label, randomised phase 3 trial." The Lancet 401.10386 (2023): 1427-1437.
[2] Young, G., et al. Blood. 2025 Jun 19;145(25):2966-2977
[3] 薛峰,戴菁,陳麗霞,等. 中國血友病診治報告2023[J]. 診斷學理論與實踐,2023,22(02):89-115
[4] 《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》發布,https://www.stdaily.com/web/gdxw/2024-11/08/content_255523.html
[5] 中華血液學雜志2025年8月第46卷第8期Chin J Hematol，August2025.Vol.46.No,8
關于賽諾菲中國
賽諾菲是一家研發驅動、AI 賦能的生物制藥公司，致力于煥發生命光彩并實現強勁增長。憑借對免疫系統的深刻理解，我們研發的藥物和疫苗為全球數百萬民眾提供治療與守護，我們的創新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學奇跡，煥發生命光彩；它激勵我們銳意進取，全力應對當今時代最緊迫的醫療、環境和社會挑戰，為我們所服務的人和社區帶來積極影響。
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關于賽諾菲
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賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對歷史事實的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預測和估計以及其基礎假設，涉及未來財務結果、事件、運營、服務、產品開發和潛力的計劃、目標、意圖和期望的陳述，以及與未來業績相關的陳述。通常可以利用諸如"期望"、"預期"、"相信"、"打算"、"估計"、"計劃"等詞語，以及類似表達作為判定前瞻性聲明的依據。盡管賽諾菲管理層認為該篇前瞻性聲明中所反映的預期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風險和不確定性因素，其中許多難以預測且通常不被賽諾菲所控制，這可能導致實際結果和發展與前瞻性信息和陳述中所表達、暗示或預測的信息存在重大差異。這些風險和不確定因素包括但不限于：研究和開發中固有的不確定因素，未來的臨床數據和分析，包括產品上市后所獲取的數據和所進行的分析，美國食品和藥品監督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）等監管機構對任何藥物、器械或生物制品申請是否以及何時批準的決定，以及對標簽和其他可能影響該類候選產品可得性或商業潛力的事項的決定，批準的候選產品可能商業上不成功的事實，替代性療法的未來批準和商業成功，賽諾菲從外部增長機會中受益，完成相關交易和/或獲得監管批準的能力，續與知識產權相關的待決或未來訴訟和這種訴訟的最終結果有關的風險，匯率和利率的趨勢，以及波動的經濟和市場條件，成本控制措施及其后續變化，以及流行病或其他全球危機可能給我們、客戶、供應商和其他業務合作伙伴以及任何一方的財務狀況帶來的影響，也包括對我們的員工和全球經濟帶來的影響。這些風險和不確定性也包括賽諾菲在公開呈報給美國證券交易委員會（SEC）和法國金融市場管理局（AMF）的報告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報告（截止日期2024年12月31日）中的"風險因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規定，賽諾菲不承擔更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務。
